每年5月20日，大家总将目光聚焦浪漫告白，却很少有人知道，这一天还有一份守护生命的特殊使命 ——国际临床试验日。2023年是第19个国际临床试验日，今年宣传主题为「汇你我力量・点希望之光」。今天我们用通俗科普，带大家拨开临床试验的迷雾，读懂新药诞生背后，每一位受试者、研究者的坚守与奉献。

一、溯源：5・20为何是国际临床试验日？

故事始于1747年5月 20 日，苏格兰海军军医詹姆斯・林德在远洋军舰上完成了人类首个规范对照临床试验。

当时坏血病常年夺走大量船员生命，林德选取 12 名症状相近的患病海员，统一基础饮食，分为 6 组分别给予苹果酒、酸剂、醋、海水、柑橘柠檬、草药糊剂干预。仅 6 天，食用橙子、柠檬的两名船员明显好转，其余组别均无改善。

这场试验首次采用分组对照、变量控制的科学方法，证实柑橘可防治坏血病，开创现代临床试验范式。2005 年，全球医学界将每年 5 月 20 日定为国际临床试验日，以此致敬科学探索，呼吁大众正视临床试验的价值。

二、什么是药物临床试验？

根据国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织修订了《药物临床试验质量管理规范》（2020年第57号）定义：

临床试验（Clinical Trial），指任何在人体（病人或健康志愿者）开展的药物系统性研究，用以证实、揭示试验药物的作用、不良反应，以及药物在人体内吸收、分布、代谢、排泄全过程，最终确定这款新药的疗效与安全性。

简单来说：一款新药在工厂、实验室完成动物实验后，不能直接上市，必须在人体中验证安全与效果，这套严谨的人体试验，就是临床试验。

参与试验的人员，国内称为受试者，国外多称志愿者，既包含健康人群，也包含对应病症的患者，以试验阶段区分入组人群。

三、新药闯关：临床试验四阶段全解析

一款新药完整上市，需要依次走完Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ 期临床试验，药物上市后还会开展 Ⅳ期监测，每一期目标、人群、试验设计完全不同。

Ⅰ 期临床试验：安全摸底，健康人群为主

核心是人体初步安全性、耐受性与药代动力学评价，为后续给药剂量定标准。

1. 试验前必须取得 CFDA 核发的药物临床试验批件；

2. 完成方案、记录表格、标准操作规程（SOP）设计，经伦理委员会审核全部文件；

3. 筛选健康志愿者，全面体检合格后签署知情同意书；

4. 分单次、多次给药耐受性试验，全程监测身体反应；

5. 收集数据统计分析，总结药物在人体的耐受上限、代谢规律。

Ⅱ 期临床试验：初步治病效果验证，患者入组

属于治疗作用初步评价阶段，目标是初步确认药物对目标疾病的疗效、安全性，同时敲定 Ⅲ 期试验给药方案。

本阶段强制设置对照组，主流采用双盲随机平行对照试验：试验药与对照药外观、气味、口感完全一致，医生、受试者双方都不清楚分组，避免主观偏差。

若无法做到药剂外观统一，则使用双盲双模拟方案，两组同时服用对应安慰剂，保证试验公平。

Ⅲ 期临床试验：疗效确证，上市前关键一步

治疗作用确证阶段，也是新药上市申报的核心依据。

试验会扩大样本量，开展大规模随机盲法对照，全面评估药物获益与风险比值，只有 Ⅲ 期数据充分证明药物安全有效，企业才能向监管部门提交新药注册申请。

Ⅳ 期临床试验：上市后长期监测

药物获批上市、面向大众使用后开展，持续收集大规模人群长期用药的不良反应、远期疗效，及时发现小样本试验中无法暴露的潜在风险，完善用药安全提示。

四、大家最关心：临床试验，伦理永远放在第一位

临床试验有一条不可动摇的底线 ——全部试验必须严格遵守伦理要求，受试者的人格、权益、安全永远优先于科研目标。

1.自愿参与，随时退出

参与前医生会完整告知试验获益、全部潜在风险，签署书面知情同意书才能入组；试验全程，受试者无需任何理由，可随时终止参与，任何人（医生、药企、研究人员）无权阻拦，也不会影响常规诊疗。

2.全程保护隐私

个人身份信息会做脱敏处理，试验数据仅用于科研，不会对外泄露。

3.风险提前防控

伦理委员会提前审核试验方案，评估风险是否可控；试验期间有专业医护全程随访，出现不适会第一时间干预救治。

很多人误以为受试者是 “试验小白鼠”，恰恰相反：所有流程、用药、检查均受 CFDA、伦理委员会双重监管，每一步都有法规约束，最大限度保障受试者权益。

五、 参与临床试验，患者能收获什么？

1.提前接触前沿新药

不少未上市新药针对难治、复发疾病，常规治疗手段有限时，临床试验能提供全新治疗选择。

2.减轻经济负担

绝大多数试验免费提供试验药物、相关检查、随访，省去高额新药、检测费用。

3.专属优质诊疗随访

试验开展机构多为三甲医院专科，由领域权威专家跟进，随访频次、健康监测比普通门诊更细致。

六、常见误区澄清

误区 1：参加试验一定会用新药，有可能分到安慰剂？

正确：Ⅱ、Ⅲ 期对照试验会设置安慰剂 / 常规治疗对照组，分组完全随机。医生会在入组前完整告知分组规则，充分知情后您再自主决定是否参与。

误区 2：临床试验副作用很大，不安全？

正确：Ⅰ期已完成人体耐受测试，Ⅱ、Ⅲ 期会持续监测不良反应；所有可能出现的不适都会提前写进知情同意书，一旦出现异常，医护会立刻采取处理措施。

误区 3：想参加就能直接入组？

正确：意愿只是基础，还需完成全套筛查检查，匹配试验的入组、排除标准，身体条件符合才能参与。

结语

一款救命新药的诞生，离不开无数受试者的无私参与，也离不开临床研究者日复一日的严谨试验。2023 年 5・20 国际临床试验日，让我们放下偏见，读懂临床试验背后守护生命的力量。

汇每一位受试者的微光，点亮千万患者的治愈希望，致敬每一位为爱而试的普通人。

虞宝中